レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
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街頭募金!

いつもお世話になっておりますアサヒドリームクリエイト(株)さんに街頭募金&広報活動をして頂きました♪
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             休日にも関わらず、社員さんと社長さんまで参加して下さっています112.png


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4月14日(土)に大阪府枚方市の樟葉駅前にて大きな声を出して募金活動をして下さいました。

一年の間に何回もこのような街頭募金を警察に届け出て許可を取って、休日に有志を会社で募り「レットちゃん達の未来の為に!」と貴重な時間を使ってくれています。

本当に感謝しかありません。

今回は参加出来ませんでしたが、次回はぜひ支援機構からも参加出来ればと思います。

本当にいつもいつも有難う御座います!
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# by npo-rett | 2018-04-18 20:05 | Comments(0)

NPO総会のお知らせ。

第7回NPO総会&音楽療法セミナーのお知らせ。

会員様にご案内そろそろ届いているかと思いますが、念のためこちらでもご報告しておきます。

1.日  時  平成30年6月23日(土曜日)
①13:00~13:30 定時総会(15分前受付開始)
②13:45~14:30 音楽療法講習(講師:下川英子先生)
③14:35~15:15 音楽療法体験会(講師:下川英子先生他スタッフ)
④15:30~16:45 親睦会(片づけ)

2.場  所  神奈川県 横浜市神奈川区 白幡町6-18 パレ白楽Ⅱ 3階 (白楽シルクサロン)

*音楽療法士、下川先生についてはこちらで詳しくご紹介されています⇒

第7回NPO総会&音楽療法セミナーのお知らせ。

会員様にご案内そろそろ届いているかと思いますが、念のためこちらでもご報告しておきます。

1.日  時  平成30年6月23日(土曜日)
①13:00~13:30 定時総会(15分前受付開始)
②13:45~14:30 音楽療法講習(講師:下川英子先生)
③14:35~15:15 音楽療法体験会(講師:下川英子先生他スタッフ)
④15:30~16:45 親睦会(片づけ)

2.場  所  神奈川県 横浜市神奈川区 白幡町6-18 パレ白楽Ⅱ 3階 (白楽シルクサロン)

*音楽療法士、下川先生についてはこちらで詳しくご紹介されています⇒https://ontomo-mag.com/article/interview/ongakutsunagari06-20171215/

皆様にお会い出来るのを楽しみにしています!


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# by npo-rett | 2018-04-12 15:45 | Comments(0)

第8期スタート!

お陰様で無事に3月末日で7期目を終え、今月より新たに8期目をスタートする事が出来ました!

いつもご支援頂いている皆様、本当に有難うございます101.png

あっという間に7年が・・・過ぎ去ってしまいました。。。
継続は力なり・・・そう信じております。

治療法がないなら、私達患者団体が、

「研究を支援する!」

そんな、壮大な夢を抱いてもう7年が過ぎ去りました。
実際にどれ程の支援をして、効果が出たのか簡単に検証は出来ませんが、少しづつ実績も残せてきているかと思います。

支援累計は研究に対して700万円、レット症候群研究センター設立に100万円の支援もさせて頂き、論文発表されている研究課題も出てきました。

これも皆様の地道な活動からのご支援を頂いている賜物になります。
本当に感謝しかありません。112.png

まだまだ出来ていない事が沢山あり、試行錯誤の日々ではありますが、設立当初は想像もしていないような方々との繋がりは私達支援機構にとって、とても大きな財産になっております。

今年度も多くの方に支えられる事になりそうですが・・・いつも通り感謝の気持ちは行動でお示ししていきます♪

今年度も宜しくお願いします😀


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# by npo-rett | 2018-04-04 09:45 | Comments(0)

AASJさんにご相談♪

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先日、NPO法人AASJさんにお邪魔して来ました~。
MECP2重複症候群の患者会さんと将来の遺伝子治療の取り組みについて、代表の西川先生に色々とご相談して来ました!


AASJさんは私達のような専門知識のない団体の駆け込み寺のような存在で、WEBサイトでは様々な論文を紹介されていて、解りやすく解説までして下さっています。そして、なにより患者団体に寄り添って親身に相談に乗って頂けるのが本当に有難いです。
詳しくは⇒http://aasj.jp/

大きな目標はMECP2重複症候群患者家族会の方々も同じ。
もっと言えば、全ての難病の方々も同じだと思います。

色々な垣根を越えて、色々な分野の方々を繋げる・・・

これが出来るのは私達患者側だと改めて感じる事が出来ました!

千葉と東京とネットでつなぎ、研究調査チームもネット会議で参加してもらいました♪
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西川先生、お忙しい中有難う御座いました。

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# by npo-rett | 2018-03-27 00:43 | Comments(0)

レット症候群の遺伝子治療の可能性。

少し前のフェイスブックでの副理事の投稿を紹介させてもらいます!

AveXis社は、レットの遺伝子治療計画(AVXS-201)について報告しました。

 以前から、検討を進めているということで、度々紹介はしていたと思いますが、ついに動き始めたという感じです。
レットの遺伝子治療の治験を1年以内には開始するとのことです。
 安全性の問題、マウスでの結果がどこまで人に対して有効なのか?など疑問や不安もありますが、やはり期待する部分も大いにあります。不安半分、期待半分といったところでしょうか。
 もう少し、情報が開示されるのを待つしかありませんね。

以下は、報告のハイライトです。

・脊髄性筋萎縮症の1型の遺伝子治療製品(AVXS-101)のデータについて、次の四半期にFDAを打ち合わせをします。このデータの提出は商業的な販売のためのFDAの承認を得るための最終段階です。

・髄腔内送達経路(脊髄液への注射)を用いて、SMAタイプ2におけるAVXS-101のフェーズ1治験を開始した。これはRett症候群の治験で使用されるのと同じ配送ルートです。この配送方法で治療された最初の2人の患者では副作用は報告されていません。

・REGENXBIO社よりAAV9遺伝子治療の配送システムの実施権を得て、レットの遺伝子治療計画を拡張しています。
・臨床前のマウス実験では、持続的に症状を緩和しながらレットマウスの寿命を最大化しました。

・「霊長類での研究では、副作用やMECP2の過剰発現の兆候は見られませんでした。」

・レットとALSの両方の調査的な新薬申請(IND)を2018年の終わりか2019年のはじめに実施する予定です。INDはFDAに対して、人での治験を始めるための提案です。もし、FDAが申請に対して重大な問題がないと判断すれば、治験はINDの申請から30日で開始できます。

引用元は以下です。
https://reverserett.org/avexis-reports-rett-gene-therapy.../


また、より具体的な情報は、以下から。
http://reverserett.org/.../Rett-Syndrome-and-Genetic-ALS...



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# by npo-rett | 2018-03-14 21:47 | Comments(0)