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レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
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レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクト!

10月のレット症候群啓発月間に発表が間に合って良かった!

ついに・・・
レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクトスタート!

今まで数年かけて見つけて来た点と点を結びつける事が出来ました。😁
2~3年前?に岡山で遺伝治療研究のシンポジウムに参加させて頂きその時に初めて村松先生の講演を聞きました。
AADC欠損症という産まれた時から重度の障害で十数年寝たきりだった子が遺伝子治療を受けて歩行器で歩けるようにまでなったという話はドキュメンタリー映画にもなっていてまさに奇跡のお話です。
http://www.jicl.jp/old/now/cinema/backnumber/20180115.html

この時に遺伝子治療の素晴らしさを知りまして、村松先生をストーカーのように数年追いかけて、山形先生を紹介してもらい、村松先生が自ら立ち上げられてベンチャー企業の遺伝子治療研究所を見学させてもらったりしつつ、レット症候群の研究着手もプッシュし続けておりました。

一方で、読売TVさんの放送をきっかけにご縁がありまして巡り会えたNPO法人エコキャップ推進協会さん。
昨年の秋ごろからお話させて頂いておりまして、レット症候群の支援を申し出て頂いておりましたが、どのような形で支援できるのがいいのか、広く一般の方々にも説明が出来る支援でないと難しい・・・というところで中々前に進みませんでした。

エコキャップさん側としましては、目に見えて効果がで解る物の支援の方が世間に理解してもらいやすいので、中々成果が出にくい新薬開発の為の寄附は難しいというのは私達も理解出来ておりました。

悩み続ける事約一年・・・

研究の支援のゴールを成果出やすいところに設定し、期限付きで支援してもらう事を提案させて頂きました。
確実に治療が出来る疾患を支援する事も大切ですが、治療法の可能性を見つける支援も同じく大切なはず。
ただし、条件としては患者団体がしっかりしている事や、研究者さんとの連携がとれいてる事や、治験に目指す為にはデータベースが確立されている事等の条件を満たした団体を限定して、5年毎に支援先を検討する事を提案しました。

レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクト!_e0228928_00440884.jpg
そして、成果の出やすいゴールというのが、AMED(国立研究開発法人日本医療研究開発機構)への申請。
申請と言ってもどのレベルの申請を目指すかで大きく変わりますが、治験を目指す為の申請レベルを5年以内にというゴールを設定しました。これはこれで成果が出やすいのか?と言われるとそれでもやはり高いハードルだと言わざるを得ないのですが、チャレンジするモチベーションはこれくらい研究者さんにも持ってもらいたくその設定にしました。

・・・長くなりましたので、今回はここまでで次回に続きます。。。





# by npo-rett | 2019-10-16 00:47 | Comments(0)

研究班班会議に参加して来ました。

先日、品川にて「レット症候群とMecp2重複症候群の研究班」の班会議があり、支援機構から谷岡と浜野が参加して来ました^_^

将来の治験の為に、データベースの更新と、新規参加者の拡充や、各成果について話し合いました。

AMEDから助成金を得ているこの研究班は今年度で3年経過するので、来年度以降の活動はまだ未定です😰

しかし!
そんな状況であっても…

北は北海道から南は九州まで、レット症候群とMecp2重複症候群の今後の対策を話し合う為に先生方が東京に集結しました!

有り難いですね☺️


最後に・・・

毎年10月は世界レット症候群啓発月間!

「care to day cure tommrrow」を掲げて撮影しました^_^




# by npo-rett | 2019-10-09 22:03 | Comments(0)

CDKL5 workshop!その3

前回からの続きで・・・

Loulou財団のjafarさんからがASIAで最も伝えたかったというメッセージがこちらです↓

①子供達のケアは短距離競争でない、長距離競争と考えて焦らず無理せず。

②各国で患者同士のコミュニティを作る事。

③各国で多くの患者さんを見つける事(診断基準の確立)数の多さは研究スピードに繋がる。

④各国でやる気のある医師、研究者を見つける事。

⑤親が重要な役割を担う。上記の1~4は全て親が出来る重要な事。

これらのメッセージを聞いて私達の活動の方向性は間違いではない!
と改めて時間しました♪

さぁ今月は、レット症候群啓発月間ですね!
FBでは公開していますが、あるアーティスとの方から応援メッセージも頂いておりますので、また近々にUPさせて頂きますね~。
気になる方はFBもみて下さいね!





# by npo-rett | 2019-10-02 00:12 | Comments(0)

CDKL5 workshop! その2

・・・前回の続きです。

前回ご紹介しましたLoulou財団の活動趣旨は、とても明瞭ではっきりしていました。

「我々は患者団体ではなく、患者団体と研究者さん製薬企業をマッチングさせていく為の活動に特化し化学を進歩させる」と明言されていました。
しかもそれが世界規模での話です。105.png

彼らはソーシャルネットワークを最大限に活用し、世界中でどのようなCDKL5関連の研究が行われているか、研究の助成金支援を行いつつ、情報を一手に把握しつつあるようです。
通訳を介してなので正確かは解りませんが、CDKL5の研究者アプリ?みたいなのを利用してIDとPSを関係者に発行し、情報共有を行っているようです。

我らが日本からは以前私達支援機構の研究支援をした事がある東京大学の田中先生がLoulou財団の支援を受けておられます。

研究の競争はもちろん必要だが、同じ研究に偏るよりは世界の頭脳で分散して研究し結果治療に結び付けば良いとの考えでした。

その為に彼が今回のworkshopで訴えていた事は・・・

患者団体の結束でした。

特にASIAでの連携がまだないらしく今回の目的の一つがASIA各国の患者団体の設立を訴える事でした。
彼は患者団体ではないので、患者同士の交流の為にと言う事ではなく(交流は重要なのは大前提として)患者会立ち上がる事でその国々での数が把握出来て、その国の研究者も興味を持つ事に繋がり、希少疾患といえども世界規模では相当数の患者数になり、それは各国の研究者さんや企業へのアピールとしてとても重要な事と説明されていました。

彼のスピーチはとても明瞭で現状を冷静に捉え、決して将来の夢を語るだけでなく実現可能なビジョンを期間を定めて示し、グイグイ世界をまとめている感じが凄すぎました。。。

実施にASIAから韓国と中国の患者さんの方が出席されており、このworkshopは全世界にlive配信されていまして、jafarさんの講演後中国の患者さんから・・・・

「今この瞬間にLive中継で中国ではCDD欠損症(CDKL5)の家族50人の方々があなたのスピーチを聞いていました。
私は(中国の方)帰国後直ちに患者会の設立に向けて動く事をここで約束します!」との声が上がりました106.png

まさに、ASIAが動いた瞬間に、とても感動しました。

jafarさんはとても需要なメッセージを5つ教えてくれましたので、次回にUPしておきます!
CDKL5 workshop! その2_e0228928_22253349.jpg

写真中央がjafarさん、中央右は、国際シンポジウムでお世話になったオーストラリアのヘレン先生。
中央左は日本のCDKL5患者会の発起人である田中さん、一番右はMECP2患者会さん。





# by npo-rett | 2019-09-25 22:49 | Comments(0)

CDKL5 workshop!

先月、東京大学で開催されていました、遺伝子細胞治療学会で久しぶりにお会いした、東京大学の田中先生にご連絡頂き、18日、19日で同じく東京大学で開催されいてました「CDKL5 worksyhop in ASIA」に参加させて頂きました101.png
CDKL5 workshop!_e0228928_21541816.jpg
18日は谷岡が19日は調査チームリーダーの中村が参加しました。

CDKL5と言えば私達が支援機構を立ち上げた8年前は非典型レット症候群の遺伝子変異として知られていまして、診断は「レット症候群」とされていました。

しかし数年前からはレット症候群とは別の疾患と診断されるようになっているようで、海外ではCDD欠損症と言われるそうです。
(Foxg1も同じく非典型レット症候群とされていましたが、近年では別の疾患と考えられているようです。)

レット症候群と比べるとCDD欠損症として診断されるようになってからの歴史は浅いのですが、研究を取り巻く環境は凄いスピードで進化しているのをこのworkshopに参加して実感しました101.png
CDKL5 workshop!_e0228928_22253942.jpg
CDKL5 workshop!_e0228928_22252542.jpg

もともと、海外ではCDKL5UK(イギリスの団体)が勢力的に活動されていて世界の患者さん同士の繋がりは出来ていたところに・・・
Loulou財団が2014年に設立されてから、おそらく劇的に変わったのだろうと思います。

その財団の設立者が、Jafarさんという方で、ご自身のお子様がCDD欠損症(CDKL5)と診断されて・・・
行動を起こされたようです。


・・・・少し長くなるので、続きは次回更新の時に。。。





# by npo-rett | 2019-09-20 22:47 | Comments(0)