人気ブログランキング |

レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
S M T W T F S
1 2
3 4 5 6 7 8 9
10 11 12 13 14 15 16
17 18 19 20 21 22 23
24 25 26 27 28 29 30
カテゴリ
以前の記事
フォロー中のブログ
最新のコメント
千歳ひとみ
by 森由佳 at 18:03
鷲尾悦也
by 中井精也 at 18:00
春名真依
by 加藤玲奈 at 17:59
凌駕
by 成山裕治 at 17:58
大友由貴、秋谷綾乃、井上早紀
by 金谷智子、伊関彰、山本真祐子 at 17:56
秋谷綾乃、竹下明希
by 金谷智子、浦部春香 at 17:53
夕方ワイド新潟一番
by 夕方ワイド新潟一番 at 17:52
辻松裕之
by 彩木里紗 at 17:50
かんさい情報ネットten
by かんさい情報ネットten at 17:49
> hanaさん 返信..
by npo-rett at 00:28
メモ帳
最新のトラックバック
venussome.com
from venussome.com
http://while..
from http://whileli..
http://www.v..
from http://www.val..
ライフログ
検索
タグ
その他のジャンル
ブログパーツ
最新の記事
外部リンク
ファン
記事ランキング
ブログジャンル
画像一覧

<   2019年 10月 ( 4 )   > この月の画像一覧


レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクトその②

前回の続きで。。。

・・・と、まぁ色々ありまして3者で協定を交わさせて頂く事になりました!
e0228928_22321223.jpg


今はまだ方向性だけが決まっただけで、今後はエコキャップ推進協会さんとも更に深く打ち合わせが必要になりそうです。

エコキャップ推進協会さんは環境問題を解決するNPO団体でして、その環境問題を解決する事(エコキャップの回収)が結果的にレット症候群の認知度UPと研究促進に繋がる・・・私達支援機構も社会福祉の解決に繋がる活動(レット症候群支援)を通じてエコキャップ回収運動という環境問題を知って頂く事へも繋げられる・・・双方向がWINWINとなるようにしていこうと思っています!

自治医科大学の村松先生、山形先生には来年2月の大阪開催のシンポジウムでご講演頂く事も決まっております。
まさに始まったばかりの遺伝子治療研究ではありますので、マル秘事項も多々あるようなので何処まで踏み込んでお話頂けるかは難しい部分もありますが、言えない事が多いのはそれだけ真剣に取り組んでいるからでもあります。

お二人の先生は調印式で記者さんの「数ある疾患の中で何故、レット症候群の遺伝子治療を始めようと思われたのですか?」の質問にこのようにお話されていました。
「レット症候群は医学的にみても研究者目線からも、大変失礼かも知れませんが非常に興味深い疾患で前々から気にはなっていまして・・・でも他にもやらなければならいないプロジェクトも多数抱えているので中々手が付けられなかった。。。しかし今回このようなきっかけがありましたので、背中を押されたと言いますか・・・まぁやってみよう!となりました。」

もしかしたら、何もしなくても取り組まれていたのかも知れませんが・・・
私達患者家族が思いを届ける事、届け続ける事で・・・
物事は少し違う方向に動かす事が出来るのではないでしょうか?
さあ、私達も大きな声でスローガンを叫びましょう♪信じましょう♪
e0228928_22323244.jpg
care today cure tomorrow!!













by npo-rett | 2019-10-24 23:32 | Comments(0)

レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクト!

10月のレット症候群啓発月間に発表が間に合って良かった!

ついに・・・
レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクトスタート!

今まで数年かけて見つけて来た点と点を結びつける事が出来ました。😁
2~3年前?に岡山で遺伝治療研究のシンポジウムに参加させて頂きその時に初めて村松先生の講演を聞きました。
AADC欠損症という産まれた時から重度の障害で十数年寝たきりだった子が遺伝子治療を受けて歩行器で歩けるようにまでなったという話はドキュメンタリー映画にもなっていてまさに奇跡のお話です。
http://www.jicl.jp/old/now/cinema/backnumber/20180115.html

この時に遺伝子治療の素晴らしさを知りまして、村松先生をストーカーのように数年追いかけて、山形先生を紹介してもらい、村松先生が自ら立ち上げられてベンチャー企業の遺伝子治療研究所を見学させてもらったりしつつ、レット症候群の研究着手もプッシュし続けておりました。

一方で、読売TVさんの放送をきっかけにご縁がありまして巡り会えたNPO法人エコキャップ推進協会さん。
昨年の秋ごろからお話させて頂いておりまして、レット症候群の支援を申し出て頂いておりましたが、どのような形で支援できるのがいいのか、広く一般の方々にも説明が出来る支援でないと難しい・・・というところで中々前に進みませんでした。

エコキャップさん側としましては、目に見えて効果がで解る物の支援の方が世間に理解してもらいやすいので、中々成果が出にくい新薬開発の為の寄附は難しいというのは私達も理解出来ておりました。

悩み続ける事約一年・・・

研究の支援のゴールを成果出やすいところに設定し、期限付きで支援してもらう事を提案させて頂きました。
確実に治療が出来る疾患を支援する事も大切ですが、治療法の可能性を見つける支援も同じく大切なはず。
ただし、条件としては患者団体がしっかりしている事や、研究者さんとの連携がとれいてる事や、治験に目指す為にはデータベースが確立されている事等の条件を満たした団体を限定して、5年毎に支援先を検討する事を提案しました。

e0228928_00440884.jpg
そして、成果の出やすいゴールというのが、AMED(国立研究開発法人日本医療研究開発機構)への申請。
申請と言ってもどのレベルの申請を目指すかで大きく変わりますが、治験を目指す為の申請レベルを5年以内にというゴールを設定しました。これはこれで成果が出やすいのか?と言われるとそれでもやはり高いハードルだと言わざるを得ないのですが、チャレンジするモチベーションはこれくらい研究者さんにも持ってもらいたくその設定にしました。

・・・長くなりましたので、今回はここまでで次回に続きます。。。





by npo-rett | 2019-10-16 00:47 | Comments(0)

研究班班会議に参加して来ました。

先日、品川にて「レット症候群とMecp2重複症候群の研究班」の班会議があり、支援機構から谷岡と浜野が参加して来ました^_^

将来の治験の為に、データベースの更新と、新規参加者の拡充や、各成果について話し合いました。

AMEDから助成金を得ているこの研究班は今年度で3年経過するので、来年度以降の活動はまだ未定です😰

しかし!
そんな状況であっても…

北は北海道から南は九州まで、レット症候群とMecp2重複症候群の今後の対策を話し合う為に先生方が東京に集結しました!

有り難いですね☺️


最後に・・・

毎年10月は世界レット症候群啓発月間!

「care to day cure tommrrow」を掲げて撮影しました^_^




by npo-rett | 2019-10-09 22:03 | Comments(0)

CDKL5 workshop!その3

前回からの続きで・・・

Loulou財団のjafarさんからがASIAで最も伝えたかったというメッセージがこちらです↓

①子供達のケアは短距離競争でない、長距離競争と考えて焦らず無理せず。

②各国で患者同士のコミュニティを作る事。

③各国で多くの患者さんを見つける事(診断基準の確立)数の多さは研究スピードに繋がる。

④各国でやる気のある医師、研究者を見つける事。

⑤親が重要な役割を担う。上記の1~4は全て親が出来る重要な事。

これらのメッセージを聞いて私達の活動の方向性は間違いではない!
と改めて時間しました♪

さぁ今月は、レット症候群啓発月間ですね!
FBでは公開していますが、あるアーティスとの方から応援メッセージも頂いておりますので、また近々にUPさせて頂きますね~。
気になる方はFBもみて下さいね!





by npo-rett | 2019-10-02 00:12 | Comments(0)