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レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
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Avexis社、遺伝子治療の続報。

引き続きFBでも投稿されていましたが、以下副理事からの情報です。


RSRTさんより、レット症候群の遺伝子治療の治験の遅延についての報告です。

既に報告されていますが、SMAの遺伝子治療薬の承認申請で、不適切なことがありFDAより指摘され問題となっています。

レットも同じベクターを用いているこもあり、治験の開始に影響がでると懸念していましたが、やはり申請データの見直し等で、早くとも来年の半ばごろまで開始が遅延しそうだとのこと。


残念な報告ですが、治験自体がなくなるわけではないようなので、見守るしかないですね。


とは言え・・・逆に考えると日本での遺伝子治療の可能性を見出せるチャンスかも?

海外で治験がそろそろ始まる~となると、スピードでは中々追いつけないのでそれ超えるインパクトがないと企業的には開発するメリットが出ない。そう考えると今なら「追いつけ、追い越せ~!」ってならないですかね105.png
海外で開発された製品を日本に持って来るより、国内で開発された製品の方が患者さんに届くのは早いはず。


ピンチはチャンス!
・・・に出来るように私達が出来る事をコツコツとやるだけです!



by npo-rett | 2019-08-28 15:41 | Comments(0)

Avexis社、遺伝子治療に・・・

FBでも投稿されていましたが、副理事からの情報です。


あまり嬉しくない情報です148.png148.png


レット症候群の遺伝子治療の治験準備を進めているNovartis (AveXis)社の
SMAの遺伝子治療薬の承認申請で、データ操作(ねつ造?)の疑いがあり、
FDAが調査を開始したとのことです。

↑↑・・・とうのが先ず最初の情報でした。

それから・・・

↓↓

Novartis(AveXis)社の新薬承認申請での不適切事案に関して、新たな情報です。

AveXis社の開発最高責任者であるBrian Kaspar博士は5月には退社していたとのことです。
なので、6月の小児神経学会でのスピーカーはBrianからPetraに変更になったんですね。

しかし、これでレットの遺伝子治療の開発に影響がでるのは避けられそうにないと思います。


う~ん、本当にレット症候群の遺伝子治療の治験が今年には開始されるかも!?
と期待していただけに残念ニュースですね。。。


どちらにしても、道のりは険しく、果てしなく。。。
私達に出来る事を引き続きコツコツとやるしかないですね109.png


by npo-rett | 2019-08-20 23:30 | Comments(0)

レット症候群QOL改善の治療薬の可能性!

FBでもシェアさせて頂きましたが、副理事からの情報をこちらでも以下にそのままご紹介させて頂きます101.png

~RSRTさんのブログより~
 
 脳のバランスを修正することでレット症候群を治療する新薬の開発について、レットの研究では有名なヤーニッシュ博士の研究室からの報告です。

RSRTをはじめすべての患者家族の願いは、症状を完全に回復させること=完治だと思いますが、それにはまだまだ、相当な時間がかかります。...

それまでの間に、少しでも症状を緩和させることができればきっとレットちゃんたちのQOLは改善できると考えられます。
今回は
そんな観点から、比較的容易に手に入る化合物で症状の緩和を狙った研究です。

レット患者では、KCC2(カリウム・塩素共輸送体)という遺伝子の発現が低下していることが確認されていて、これが神経学的症状の多くに影響しているのではとのことです。 

KCC2はニューロンから塩化物イオンを除去する機能を担っており、脳の興奮と抑制のバランスを維持するために重要です。
このバランスが崩れると、発作、連携した動きの喪失、社会的コミュニケーションの問題などの症状が起こります。

KCC2の発現を活性化させることができる薬の開発を目指して、様々な化合物をテストしました。
実は以前に、このテスト(スクリーニング)を開始したという報告をしていたのですが、今回はその結果報告ですね。

複数の化合物がマウスモデルで脳のバランスを回復させることができたとのことです。

もちろん、人への応用にはまだまだ時間がかかると思いますが、とても重要なことは、候補化合物は当初から、栄養補助食品として入手可能な天然物か他の疾患ですでにFDAにより認可されている薬(ドラッグリポジショニング)なので、相当有望ではないかと考えられています。

これは、なかなか期待が持てそうな気がします。
栄養補助食品であれば、すぐにでも試してみたいですよね。
続報を待ちたいと思います。

いつも貴重な除情報有難う御座います!


ちなみに、こちらもいつもお世話になっております、AASJさんでも詳しく解説されていますよ~

AASJ論文ウォッチ⇒http://aasj.jp/news/watch/10644





by npo-rett | 2019-08-09 10:47 | Comments(0)