カテゴリ
以前の記事
2019年 02月 2019年 01月 2018年 12月 2018年 11月 2018年 10月 2018年 09月 2018年 08月 2018年 07月 2018年 06月 2018年 05月 2018年 04月 2018年 03月 2018年 02月 2018年 01月 2017年 12月 2017年 11月 2017年 10月 2017年 09月 2017年 08月 2017年 07月 2017年 06月 2017年 05月 2017年 04月 2017年 03月 2017年 02月 2017年 01月 2016年 12月 2016年 11月 2016年 10月 2016年 09月 2016年 08月 2016年 07月 2016年 06月 2016年 05月 2016年 04月 2016年 03月 2016年 02月 2016年 01月 2015年 12月 2015年 11月 2015年 10月 2015年 09月 2015年 08月 2015年 07月 2015年 06月 2015年 05月 2015年 04月 2015年 03月 2015年 02月 2015年 01月 2014年 12月 2014年 11月 2014年 10月 2014年 09月 2014年 08月 2014年 07月 2014年 06月 2014年 05月 2014年 04月 2014年 03月 2014年 02月 2014年 01月 2013年 12月 2013年 11月 2013年 10月 2013年 09月 2013年 08月 2013年 07月 2013年 06月 2013年 05月 2013年 04月 2013年 03月 2013年 02月 2013年 01月 2012年 12月 2012年 11月 2012年 10月 2012年 09月 2012年 08月 2012年 07月 2012年 06月 2012年 05月 2012年 04月 2012年 03月 2012年 02月 2012年 01月 2011年 12月 2011年 11月 2011年 10月 2011年 09月 2011年 08月 2011年 07月 2011年 06月 2011年 05月 2011年 04月 2011年 03月 フォロー中のブログ
最新のコメント
メモ帳
最新のトラックバック
ライフログ
検索
タグ
その他のジャンル
ブログパーツ
最新の記事
外部リンク
ファン
記事ランキング
ブログジャンル
画像一覧
|
FBでもシェア致しましたが、副理事からの情報提供です
RSRTさんより、新しい研究への資金提供の報告です。 以下、全文です。 ![]() レット症候群はMECP2遺伝子の変異によって引き起こされますが、このプロジェクトではこれらの病気を引き起こす変異を修復するために2つのアプローチを進めます。一つはDNAそのものであり、もう一つはMECP2遺伝子から作られるメッセンジャーRNAが対象となります。そして、3番目のアプローチは細胞のタンパク質製造装置に変異を読み飛ばして正しいタンパク質を製造させるように「説得」することを試みます。 これらのRNA, DNAそしてタンパク質にフォーカスしたアプローチはそれぞれ異なる長所と短所を持っているので、同時にこれらのアプロ―チを進めていきます。脳内でMECP2の発現量をちょうど良いレベルに調節することは病気を治療するうえで非常に重要なことです。多すぎても少なすぎても脳はただしく機能しません。我々はMECP2を自然な状況で修復しようとするので、脳が正しいレベルのMECP2を発現するために通常使用するメカニズムは無傷のままです。 ワッツ博士のラボは最近、中枢神経系に核酸医薬を適用する原理を発見しました。ワッツ博士を含む大きなチームはまた、脳や中枢神経系へ遺伝子編集装置の運搬を最適化するために国立衛生研究所から多額の資金援助を受けています。この新しい研究で、このチームはレット症候群の根本原因に対処する方法としてRNAとDNAの編集のためにこれらのプロジェクトの両方から原理を拡張し適用しようとしています。 この資金は今年のRSRTによる新規の助成金の1000万ドルの一部です。 RSRTにおいて我々はレットとMECP2関連疾患を完治するという、大胆にて挑戦的な目標を持っています。RSRTはレット症候群の完治のために最初にて唯一の総合的かつアグレッシブなプランを計画しました。戦略を明確化し、科学者らをリクルートして、内部調査チームは進捗をモニターし評価するだけでなく、新しいテクノロジーの兆しにも警戒しています。と、RSRT代表のモニカさんは言います。我々の重要な仕事は我々に寄付してくれるレット患者を持つ家族の情熱的で粘り強さによって可能となっています。レットの若い女性の親である私はこれらの努力に感謝しています。私たちの成功には、これらの家族の継続的な支援が必要です。 ▲
by npo-rett
| 2019-02-13 21:43
|
Comments(0)
![]()
2019.レット症候群とMECP2重複症候群の合同シンポジウムin東京、無事終了致しました!
ご参加頂いた皆様、ボランティアでご協力頂いた皆様、本当に有難う御座いましたm(__)m 第一講演では、国立精神神経センターの伊藤先生にこれまでの研究班の活動とデータベースの進捗状況についてお話頂き、31年度のAMEDの助成金を受理出来ている事をご発表頂きました。これによりおそらくですが2021年までは研究班はAMEDからの助成金を得て研究が出来るようです。 伊藤先生、患者会を代表して改めて「申請大変お疲れ様でした&有難う御座います。」 そして同じ研究班の堀家先生にはゲノム編集について少しお話頂きました。 第3講演のピーエーエスの野村先生の講演は私達患者側にとっては日常の姿勢のお話でとても興味深く、インパクトのあるお話が聞けたのではないでしょうか? ![]() ![]() ![]() ![]() 北は北海道から、南は福岡まで、この東京代々木の会場には「レット症候群とMECP2重複症候群を何とかしたい」との思いを持っておられる方々約100名が集結しました。 皆様と共に、care today,cure tomorrow を実現させましょう!
▲
by npo-rett
| 2019-02-07 00:00
|
Comments(0)
![]()
レット症候群と闘う女の子に新しく勇気ある女の子が加わりました
![]() 芽衣ちゃんという素敵な笑顔の女の子です! ![]() 私達支援機構は設立当初からこの芽衣ちゃんが新たに参加してくれた「レット症候群と闘う女の子」のページを大切にしています。 ここには勇気のある女の子が集まってくれています。 女の子達は一日一日を、思い通りに動かない小さな体で、精一杯生きています。 思い通り意思表示が出来なくても、私達に必死で何らかの方法でメッセージを伝えてきます。 ▲
by npo-rett
| 2019-02-01 22:28
|
Comments(0)
![]()
阪急阪神ホールディングスの夢まち基金、10回記念の助成金に申請しておりましたが、昨日不採択の通知を受けました( 採択されれば100万円!だったので、webサイトのスマホ対応や、セキュリティー対策、広報ツール等に使用したかったのですが… ![]() ▲
by npo-rett
| 2019-01-25 23:33
|
Comments(0)
![]()
昨日は朝から東京の慈恵医科大学で開催されておりました第9回遺伝子治療フォーラムに参加して来ました。 ![]() 本当は私達支援機構が誇る研究調査メンバーに参加してもらえれば良かったのですが、都合がつかず代表の谷岡のみ参加して来ました。 細かい内容は残念ながらさっぱり理解出来ませんでしたが(役不足ですいません)遺伝子治療の分野は世界的にもの凄いスピードで進化している事だけは感じ取ることが出来まし決して大げさでなく世界各国の企業や日本の企業、研究者さんも含めて、様々な研究や治療に向けた戦略や治験が日々更新されているような状況です。
そして今回参加の一番の目的。 レット症候群の遺伝子治療の治験を今年中には開始すると発表しているavexis社の方が来られていたので、なんとかアピールだけはして来ました😅 英語出来ないのにavexis社発表後に気が付けば質問者のマイクの前に立ってました…
他にも日本でのレット症候群遺伝子治療開発の可能性もなくもないかなぁ…と思えたり。 ![]() 自治医科大学の山形先生(中央左側)も村松先生(中央右側)と同じく座長で来られていて遺伝子治療の未来について休憩中に意見交換させて頂きました。
とりあえずいつも通り最低限のレット症候群アピール任務は完了出来たと思います! ▲
by npo-rett
| 2019-01-18 00:08
|
Comments(0)
![]()
エコキャップ運動はNEXTSTAGEへ! エコキャップ運動って皆様は知っていますかね? 有名なのはポリオ撲滅の為に環境に繋がる、「リサイクル」とそれによって生まれた収益の「寄附」この活動により99%ポリオ撲滅に繋がった活動は世界規模の功績だと思います。 そのエコキャップ運動が次なるステージとして2つの団体への医療支援を表明しました! ①糖尿病1型の原因解明と研究者の支援との連携 認定NPO法人・日本IDDMネットワーク ②難病であるレット症候群の市民への理解と原因究明と研究者支援 認定NPO法人・レット症候群支援機構 レット症候群を加えて頂く事になりました♪ 来年度からの本格提携向けて最終調整に入ります! エコキャップ協会さんのページ→http://ecocap.or.jp/nextstage/ 「エコキャップ協会」さんで検索すると過去のトラブル?が出てきます。 テレビでも問題になって取り上げられていたようです。 実際にエコキャップ協会の矢部理事長と様々な突っ込んだお話させて頂きまして感じた事は・・・ やはり何が真実なのかは自分自身で確認しないといけないんだと。 今更この場で弁明は致しませんが、実績として成し遂げている事が多くあり、未来に繋がる支援を表明してくれているのが今現時点での事実とだけ伝えさせてください。 ▲
by npo-rett
| 2019-01-09 15:42
|
Comments(0)
![]()
明けましておめでとう御座います!
飛躍の一年となるように頑張りますので、変わらぬご支援宜しくお願い申し上げます!
▲
by npo-rett
| 2019-01-01 09:18
|
Comments(0)
![]()
昨日25日を持ちまして、第5回研究助成プロジェクトの申請受付を終了致しました!
当方ではネットでも申し込みを受けつけていますので、最終は25日23時40分(*_*) ギリギリ申し込みセーフでした。 今回は国外で研究されている日本人の方からも応募があったり・・・ 多数のご申請有難う御座いました。 皆様に助成金が出せればよいのですが、2件に絞らせて頂きます ![]() 2月末までに厳正に審査をさせて頂きます。 そして、なによりもこの助成金は多くの皆様からのご寄附で賄われています。 ご協力頂いている多くの皆様、本当に本当に有難う御座います! ▲
by npo-rett
| 2018-12-26 23:47
|
Comments(0)
![]()
厚生労働省の「未承認薬迅速化スキーム」という制度。 *詳しくは→https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/misyounin/ 海外で治験が進んでいる有望な薬(一部の症状緩和が期待されている)を日本に導入する為の第一歩! あくまでも、かも?ですが・・・ 最初から諦めていては何も進展がないので、とにかくチャレンジしていきます! ▲
by npo-rett
| 2018-12-19 00:20
|
Comments(0)
![]()
いつもお世話になっております、アサヒドリームクリエイト(株)さんに募金活動をして頂きました♪ こちらでのご報告が遅くなってしまいましたが、11月10日(土)に大阪府枚方市の楠葉駅前にて活動して下さいました。🙇♂️ 中には、「TV観たよ~」って声を掛けて下さる方もおられたようで、継続して頂ける事への感謝の気持ちで一杯です。 参加して頂いた皆様、ご支援頂いた皆様、本当に有難う御座います! ![]() 感謝の気持ちはレットちゃんの未来の為に行動でお返し致します ▲
by npo-rett
| 2018-12-04 22:09
|
Comments(0)
![]() |
ファン申請 |
||