レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクト！

10月のレット症候群啓発月間に発表が間に合って良かった！

ついに・・・
レット症候群遺伝子治療研究推進プロジェクトスタート！

今まで数年かけて見つけて来た点と点を結びつける事が出来ました。😁
２～３年前？に岡山で遺伝治療研究のシンポジウムに参加させて頂きその時に初めて村松先生の講演を聞きました。
AADC欠損症という産まれた時から重度の障害で十数年寝たきりだった子が遺伝子治療を受けて歩行器で歩けるようにまでなったという話はドキュメンタリー映画にもなっていてまさに奇跡のお話です。
http://www.jicl.jp/old/now/cinema/backnumber/20180115.html

この時に遺伝子治療の素晴らしさを知りまして、村松先生をストーカーのように数年追いかけて、山形先生を紹介してもらい、村松先生が自ら立ち上げられてベンチャー企業の遺伝子治療研究所を見学させてもらったりしつつ、レット症候群の研究着手もプッシュし続けておりました。

一方で、読売TVさんの放送をきっかけにご縁がありまして巡り会えたNPO法人エコキャップ推進協会さん。
昨年の秋ごろからお話させて頂いておりまして、レット症候群の支援を申し出て頂いておりましたが、どのような形で支援できるのがいいのか、広く一般の方々にも説明が出来る支援でないと難しい・・・というところで中々前に進みませんでした。

エコキャップさん側としましては、目に見えて効果がで解る物の支援の方が世間に理解してもらいやすいので、中々成果が出にくい新薬開発の為の寄附は難しいというのは私達も理解出来ておりました。

悩み続ける事約一年・・・

研究の支援のゴールを成果出やすいところに設定し、期限付きで支援してもらう事を提案させて頂きました。
確実に治療が出来る疾患を支援する事も大切ですが、治療法の可能性を見つける支援も同じく大切なはず。
ただし、条件としては患者団体がしっかりしている事や、研究者さんとの連携がとれいてる事や、治験に目指す為にはデータベースが確立されている事等の条件を満たした団体を限定して、5年毎に支援先を検討する事を提案しました。

そして、成果の出やすいゴールというのが、AMED（国立研究開発法人日本医療研究開発機構）への申請。
申請と言ってもどのレベルの申請を目指すかで大きく変わりますが、治験を目指す為の申請レベルを5年以内にというゴールを設定しました。これはこれで成果が出やすいのか？と言われるとそれでもやはり高いハードルだと言わざるを得ないのですが、チャレンジするモチベーションはこれくらい研究者さんにも持ってもらいたくその設定にしました。

・・・長くなりましたので、今回はここまでで次回に続きます。。。