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レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
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Avexis社、遺伝子治療に・・・

FBでも投稿されていましたが、副理事からの情報です。


あまり嬉しくない情報です148.png148.png


レット症候群の遺伝子治療の治験準備を進めているNovartis (AveXis)社の
SMAの遺伝子治療薬の承認申請で、データ操作(ねつ造?)の疑いがあり、
FDAが調査を開始したとのことです。

↑↑・・・とうのが先ず最初の情報でした。

それから・・・

↓↓

Novartis(AveXis)社の新薬承認申請での不適切事案に関して、新たな情報です。

AveXis社の開発最高責任者であるBrian Kaspar博士は5月には退社していたとのことです。
なので、6月の小児神経学会でのスピーカーはBrianからPetraに変更になったんですね。

しかし、これでレットの遺伝子治療の開発に影響がでるのは避けられそうにないと思います。


う~ん、本当にレット症候群の遺伝子治療の治験が今年には開始されるかも!?
と期待していただけに残念ニュースですね。。。


どちらにしても、道のりは険しく、果てしなく。。。
私達に出来る事を引き続きコツコツとやるしかないですね109.png


by npo-rett | 2019-08-20 23:30 | Comments(0)
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