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レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
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RSRTは新しい研究への助成として270万ドル(約3億円)を拠出

FBでもシェア致しましたが、副理事からの情報提供です101.png


<RSRTさんより
 RSRTは新しい研究への助成として270万ドル(約3億円)を拠出した。>

RSRTさんより、新しい研究への資金提供の報告です。
 マサチューセッツメディカルスクール大学のジョナサン・ワッツ博士のラボへ270万ドルもの資金を提供するとのことです。このラボでは、なんと3つの完治へのアプローチを同時並行で進めるようです。毎回、同じことを言っていますが、RSRTの研究助成は金額が半端ないのと、次々と新しいアプローチが候補になっています。もう、2の矢、3の矢どころではありません。これほど、多種多様な研究が同時に進められていると思うと、心強くもありそして、いずれは完治しないはずはないと確信できます。まさに私たちの希望の光です。

以下、全文です。
 ジョナサン・ワッツ博士(マサチューセッツメディカルスクール大学の准教授)は、RSRTによる270万ドルの資金提供により、3つの有望なアプローチを同時並行で進めることができると言います。

RSRTは新しい研究への助成として270万ドル(約3億円)を拠出_e0228928_21402788.png
Jonathan Watts, PhD 写真はRSRTより抜粋)

 レット症候群はMECP2遺伝子の変異によって引き起こされますが、このプロジェクトではこれらの病気を引き起こす変異を修復するために2つのアプローチを進めます。一つはDNAそのものであり、もう一つはMECP2遺伝子から作られるメッセンジャーRNAが対象となります。そして、3番目のアプローチは細胞のタンパク質製造装置に変異を読み飛ばして正しいタンパク質を製造させるように「説得」することを試みます。

 これらのRNA, DNAそしてタンパク質にフォーカスしたアプローチはそれぞれ異なる長所と短所を持っているので、同時にこれらのアプロ―チを進めていきます。脳内でMECP2の発現量をちょうど良いレベルに調節することは病気を治療するうえで非常に重要なことです。多すぎても少なすぎても脳はただしく機能しません。我々はMECP2を自然な状況で修復しようとするので、脳が正しいレベルのMECP2を発現するために通常使用するメカニズムは無傷のままです。

 ワッツ博士のラボは最近、中枢神経系に核酸医薬を適用する原理を発見しました。ワッツ博士を含む大きなチームはまた、脳や中枢神経系へ遺伝子編集装置の運搬を最適化するために国立衛生研究所から多額の資金援助を受けています。この新しい研究で、このチームはレット症候群の根本原因に対処する方法としてRNAとDNAの編集のためにこれらのプロジェクトの両方から原理を拡張し適用しようとしています。

この資金は今年のRSRTによる新規の助成金の1000万ドルの一部です。

 RSRTにおいて我々はレットとMECP2関連疾患を完治するという、大胆にて挑戦的な目標を持っています。RSRTはレット症候群の完治のために最初にて唯一の総合的かつアグレッシブなプランを計画しました。戦略を明確化し、科学者らをリクルートして、内部調査チームは進捗をモニターし評価するだけでなく、新しいテクノロジーの兆しにも警戒しています。と、RSRT代表のモニカさんは言います。我々の重要な仕事は我々に寄付してくれるレット患者を持つ家族の情熱的で粘り強さによって可能となっています。レットの若い女性の親である私はこれらの努力に感謝しています。私たちの成功には、これらの家族の継続的な支援が必要です。






by npo-rett | 2019-02-13 21:43 | Comments(0)
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