DNAは細胞がタンパク質を作るための指示書一式を持っています。RNAはDNAとタンパク質の中間に位置しています。RNAは細胞の頭脳である核からタンパク質を組み立てる細胞の工場であるリボソームへDNAの暗号を運ぶ配達屋だと考えてください。RNAが配達される前に、核の中で何が起こっているのか、もう少し詳しくみてみましょう。MECP2の遺伝子はエクソンとイントロンと呼ばれる交互の領域からなっています。核の中では、イントロンと不要なエクソンは取り除かれます。そして、残ったエクソンがSpliceosomeと呼ばれる分子マシンによって接合されます。さて、ここからが本当にエキサイティングなところです。Spliceosomeの通常のプロセスを乗っ取って、変異のあるエクソンを除去し、ベクターによって運ばれた正常なエクソンを接合します。このSMARTアプローチには、２つの大きなメリットがあります。ひとつは、決して過剰なMECP2タンパクの生産をもたらさないということです。二つ目は、レット症候群の変異の９７％を修正することができることです。私たちはそれをSMART（スマート）だと考えます。
世界中でレット症候群の治療に向けて様々な研究が行われています。
本格的に遺伝子治療も夢の話でなくなって来ました
この流れに日本が乗り遅れないように私達が出来る事に取り組んで参ります！
