レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
S M T W T F S
1 2 3 4 5 6 7
8 9 10 11 12 13 14
15 16 17 18 19 20 21
22 23 24 25 26 27 28
29 30 31
カテゴリ
以前の記事
フォロー中のブログ
最新のコメント
> hanaさん 返信..
by npo-rett at 00:28
ご連絡遅くなり申し訳あり..
by npo-rett at 00:39
Hさんいつも有難う御座い..
by npo-rett at 23:20
この絵は、大きな板の両面..
by 千葉県のH at 22:38
こんにちは(^^) セ..
by KOKO at 18:29
すいません! 実は、こ..
by きぃたれの飼い主 at 22:42
きぃたれの飼い主さん ..
by npo-rett at 22:39
これ、トトロ元気プロジェ..
by きぃたれの飼い主 at 15:33
谷岡さん コメント、メ..
by amin3737 at 01:16
岡本さんコメント有り難う..
by npo-rett at 22:10
メモ帳
最新のトラックバック
venussome.com
from venussome.com
http://while..
from http://whileli..
http://www.v..
from http://www.val..
ライフログ
検索
その他のジャンル
ブログパーツ
最新の記事
外部リンク
ファン
記事ランキング
ブログジャンル
画像一覧

レット症候群の遺伝子治療の可能性。

少し前のフェイスブックでの副理事の投稿を紹介させてもらいます!

AveXis社は、レットの遺伝子治療計画(AVXS-201)について報告しました。

 以前から、検討を進めているということで、度々紹介はしていたと思いますが、ついに動き始めたという感じです。
レットの遺伝子治療の治験を1年以内には開始するとのことです。
 安全性の問題、マウスでの結果がどこまで人に対して有効なのか?など疑問や不安もありますが、やはり期待する部分も大いにあります。不安半分、期待半分といったところでしょうか。
 もう少し、情報が開示されるのを待つしかありませんね。

以下は、報告のハイライトです。

・脊髄性筋萎縮症の1型の遺伝子治療製品(AVXS-101)のデータについて、次の四半期にFDAを打ち合わせをします。このデータの提出は商業的な販売のためのFDAの承認を得るための最終段階です。

・髄腔内送達経路(脊髄液への注射)を用いて、SMAタイプ2におけるAVXS-101のフェーズ1治験を開始した。これはRett症候群の治験で使用されるのと同じ配送ルートです。この配送方法で治療された最初の2人の患者では副作用は報告されていません。

・REGENXBIO社よりAAV9遺伝子治療の配送システムの実施権を得て、レットの遺伝子治療計画を拡張しています。
・臨床前のマウス実験では、持続的に症状を緩和しながらレットマウスの寿命を最大化しました。

・「霊長類での研究では、副作用やMECP2の過剰発現の兆候は見られませんでした。」

・レットとALSの両方の調査的な新薬申請(IND)を2018年の終わりか2019年のはじめに実施する予定です。INDはFDAに対して、人での治験を始めるための提案です。もし、FDAが申請に対して重大な問題がないと判断すれば、治験はINDの申請から30日で開始できます。

引用元は以下です。
https://reverserett.org/avexis-reports-rett-gene-therapy.../


また、より具体的な情報は、以下から。
http://reverserett.org/.../Rett-Syndrome-and-Genetic-ALS...



[PR]

by npo-rett | 2018-03-14 21:47 | Comments(0)
<< AASJさんにご相談♪ 研究助成プロジェクト! >>