人気ブログランキング |

レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
S M T W T F S
1 2 3 4 5 6
7 8 9 10 11 12 13
14 15 16 17 18 19 20
21 22 23 24 25 26 27
28 29 30
カテゴリ
以前の記事
2020年 06月
2020年 05月
2020年 04月
2020年 03月
2020年 02月
2020年 01月
2019年 12月
2019年 11月
2019年 10月
2019年 09月
2019年 08月
2019年 07月
2019年 06月
2019年 05月
2019年 04月
2019年 03月
2019年 02月
2019年 01月
2018年 12月
2018年 11月
2018年 10月
2018年 09月
2018年 08月
2018年 07月
2018年 06月
2018年 05月
2018年 04月
2018年 03月
2018年 02月
2018年 01月
2017年 12月
2017年 11月
2017年 10月
2017年 09月
2017年 08月
2017年 07月
2017年 06月
2017年 05月
2017年 04月
2017年 03月
2017年 02月
2017年 01月
2016年 12月
2016年 11月
2016年 10月
2016年 09月
2016年 08月
2016年 07月
2016年 06月
2016年 05月
2016年 04月
2016年 03月
2016年 02月
2016年 01月
2015年 12月
2015年 11月
2015年 10月
2015年 09月
2015年 08月
2015年 07月
2015年 06月
2015年 05月
2015年 04月
2015年 03月
2015年 02月
2015年 01月
2014年 12月
2014年 11月
2014年 10月
2014年 09月
2014年 08月
2014年 07月
2014年 06月
2014年 05月
2014年 04月
2014年 03月
2014年 02月
2014年 01月
2013年 12月
2013年 11月
2013年 10月
2013年 09月
2013年 08月
2013年 07月
2013年 06月
2013年 05月
2013年 04月
2013年 03月
2013年 02月
2013年 01月
2012年 12月
2012年 11月
2012年 10月
2012年 09月
2012年 08月
2012年 07月
2012年 06月
2012年 05月
2012年 04月
2012年 03月
2012年 02月
2012年 01月
2011年 12月
2011年 11月
2011年 10月
2011年 09月
2011年 08月
2011年 07月
2011年 06月
2011年 05月
2011年 04月
2011年 03月
フォロー中のブログ
最新のコメント
千歳ひとみ
by 森由佳 at 18:03
鷲尾悦也
by 中井精也 at 18:00
春名真依
by 加藤玲奈 at 17:59
凌駕
by 成山裕治 at 17:58
大友由貴、秋谷綾乃、井上早紀
by 金谷智子、伊関彰、山本真祐子 at 17:56
秋谷綾乃、竹下明希
by 金谷智子、浦部春香 at 17:53
夕方ワイド新潟一番
by 夕方ワイド新潟一番 at 17:52
辻松裕之
by 彩木里紗 at 17:50
かんさい情報ネットten
by かんさい情報ネットten at 17:49
> hanaさん 返信..
by npo-rett at 00:28
メモ帳
最新のトラックバック
venussome.com
from venussome.com
http://while..
from http://whileli..
http://www.v..
from http://www.val..
ライフログ
検索
タグ
その他のジャンル
ブログパーツ
最新の記事
外部リンク
ファン
記事ランキング
ブログジャンル
画像一覧

レット症候群の遺伝子治療の可能性。

少し前のフェイスブックでの副理事の投稿を紹介させてもらいます!

AveXis社は、レットの遺伝子治療計画(AVXS-201)について報告しました。

 以前から、検討を進めているということで、度々紹介はしていたと思いますが、ついに動き始めたという感じです。
レットの遺伝子治療の治験を1年以内には開始するとのことです。
 安全性の問題、マウスでの結果がどこまで人に対して有効なのか?など疑問や不安もありますが、やはり期待する部分も大いにあります。不安半分、期待半分といったところでしょうか。
 もう少し、情報が開示されるのを待つしかありませんね。

以下は、報告のハイライトです。

・脊髄性筋萎縮症の1型の遺伝子治療製品(AVXS-101)のデータについて、次の四半期にFDAを打ち合わせをします。このデータの提出は商業的な販売のためのFDAの承認を得るための最終段階です。

・髄腔内送達経路(脊髄液への注射)を用いて、SMAタイプ2におけるAVXS-101のフェーズ1治験を開始した。これはRett症候群の治験で使用されるのと同じ配送ルートです。この配送方法で治療された最初の2人の患者では副作用は報告されていません。

・REGENXBIO社よりAAV9遺伝子治療の配送システムの実施権を得て、レットの遺伝子治療計画を拡張しています。
・臨床前のマウス実験では、持続的に症状を緩和しながらレットマウスの寿命を最大化しました。

・「霊長類での研究では、副作用やMECP2の過剰発現の兆候は見られませんでした。」

・レットとALSの両方の調査的な新薬申請(IND)を2018年の終わりか2019年のはじめに実施する予定です。INDはFDAに対して、人での治験を始めるための提案です。もし、FDAが申請に対して重大な問題がないと判断すれば、治験はINDの申請から30日で開始できます。

引用元は以下です。
https://reverserett.org/avexis-reports-rett-gene-therapy.../


また、より具体的な情報は、以下から。
http://reverserett.org/.../Rett-Syndrome-and-Genetic-ALS...




by npo-rett | 2018-03-14 21:47 | Comments(0)
<< AASJさんにご相談♪ 研究助成プロジェクト! >>