少し前のフェイスブックでの副理事の投稿を紹介させてもらいます！
AveXis社は、レットの遺伝子治療計画（AVXS-201)について報告しました。
以前から、検討を進めているということで、度々紹介はしていたと思いますが、ついに動き始めたという感じです。
レットの遺伝子治療の治験を１年以内には開始するとのことです。
安全性の問題、マウスでの結果がどこまで人に対して有効なのか？など疑問や不安もありますが、やはり期待する部分も大いにあります。不安半分、期待半分といったところでしょうか。
もう少し、情報が開示されるのを待つしかありませんね。
以下は、報告のハイライトです。
・脊髄性筋萎縮症の1型の遺伝子治療製品（AVXS-101)のデータについて、次の四半期にFDAを打ち合わせをします。このデータの提出は商業的な販売のためのFDAの承認を得るための最終段階です。
・髄腔内送達経路（脊髄液への注射）を用いて、SMAタイプ2におけるAVXS-101のフェーズ１治験を開始した。これはRett症候群の治験で使用されるのと同じ配送ルートです。この配送方法で治療された最初の2人の患者では副作用は報告されていません。
・REGENXBIO社よりAAV9遺伝子治療の配送システムの実施権を得て、レットの遺伝子治療計画を拡張しています。
・臨床前のマウス実験では、持続的に症状を緩和しながらレットマウスの寿命を最大化しました。
・「霊長類での研究では、副作用やMECP2の過剰発現の兆候は見られませんでした。」
・レットとALSの両方の調査的な新薬申請（IND)を２０１８年の終わりか２０１９年のはじめに実施する予定です。INDはFDAに対して、人での治験を始めるための提案です。もし、FDAが申請に対して重大な問題がないと判断すれば、治験はINDの申請から３０日で開始できます。
引用元は以下です。
https://reverserett.org/avexis-reports-rett-gene-therapy.../
また、より具体的な情報は、以下から。
http://reverserett.org/.../Rett-Syndrome-and-Genetic-ALS...
