新たなターゲット

ＦＢで公開されています会員さんからの情報です♪

2016年1月4日の「Proceedings of the National Academy of Sciences」オンライン初期編集版で発表

＜薬の新たなターゲットの発見＞

　レット症候群の治療に関して、ＫＣＣ２（カリウム―塩素共輸送体）という膜タンパク質が新たなターゲットとなることを発見したとのこと。すでにフェーズ２の治験が実施されている、ＩＧＦ-１の投与によりＫＣＣ２のレベルが増加して機能回復が見られたとのこと。

以下、Rettsyndrome.orgより
Rettsyndrome.orgの研究者であるAlysson Mutoriと共にペンシルバニア州立大の研究者らは新規の薬のターゲットを発見し、レット症候群の患者由来(MeCP2変異のある）の人の神経細胞において機能の損失を回復したと報告した。ターゲットであるＫＣＣ２は、通常の神経細胞の機能と脳の発達に不可欠であり、MeCP2変異のある細胞では不足していることがわかった。研究者らはさらに、神経細胞をＩＧＦ-１で処理するとＫＣＣ２レベルが増加しこれらの細胞の機能損失が修復されることを見出した。この結果は、（既に実施中の）ＩＧＦ-１の治療のさらなる理解としてだけでなく治療的介入のための新規なターゲットとしてのＫＣＣ２の発見となる。


新たな治療ターゲットが見つかったとの事で今後の研究に期待したいですね！

世界中でこの瞬間も様々な研究アプローチが試みされています。
そしてこの日本でも、日夜レット症候群と向き合っている沢山の人がいています。

日本のレット症候群患者データベースの登録者数も100名を超えたようです。
このデータベースは将来の治験、治療に必ず重要な役割を果たす土台となるものなので、ご登録まだの方は今一度ご検討宜しくお願い致します。

クリック⇒患者データベースプロジェクト