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レット症候群完治プロジェクト!


女の子のみに起こる神経疾患、レット症候群は現在治療法がありません。でも必ず希望の光はあると信じて前向きに頑張るブログです。
by npo-rett
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遺伝子治療技術の難治性疾患治療への応用

1月14日(土)に大阪国際会議場で平成23年度厚生労働省、難治性疾患克服研究事業・推進事業研究成果発表会が開催されました。027.gif
遺伝子治療技術の難治性疾患治療への応用_e0228928_2331961.jpg

内容としましては、重点研究の「重症拡張型心筋症」「筋委縮性側策硬化症」「iPS細胞を用いた遺伝子治療」の3点についての研究報告がなされました。
その中でやはり興味深かったのは、iPS細胞の話でした。

あの、世界的に有名な京都大学の山中教授も特別講師として講演されており、iPS細胞について非常に解りやすく説明されておられました。
人間の皮膚等の一片の線維芽細胞に、ある4つの遺伝子を加えるとiPS細胞になり、ほぼ無限に培養する事が出来、なおかつどんな臓器、細胞、遺伝子、何にでも変える事が出来る夢の細胞だそうです。

このiPS細胞の研究については日本が世界で最も先駆けて研究が進んでおり、京都大学では大手製薬会社では出来ない稀少難病の新薬開発を目指してCiRA創薬プロジェクトというのも始まっています。
残念ながらここではレット症候群については研究はされていないようですが・・・。

このiPS細胞が最も期待されているのは、実は臓器や何かを新しく作ってそれを悪い臓器とかと交換するというのではなく、例えば何らの疾患がある細胞等をiPSで体外で作製してその疾患iPS細胞に対して、直接色んな薬剤等を試して、反応を見る事が出来るという点で、マウス等に比べてより人体に対しての毒性や効果が解りやすいという点だそうです。

ちなみに、ご存知の方も多いと思いますが、レット症候群の患者由来のiPS細胞を作製する事には既に成功していますので、今後このiPS細胞を用いた新薬の研究が行われる事も期待したいですね。

・・・というより、そうなる様に皆で力を合わせて持って行きましょう066.gif

by npo-rett | 2012-01-16 00:00 | Comments(0)
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